Qu'est-ce qu'une maladie orpheline

? Une maladie orpheline est une maladie rare qui a des répercussions très peu de patients et donc ne pas attirer l'attention ou commande beaucoup de la manière de la recherche . Le traitement peut être difficile à obtenir pour ceux qui souffrent d'une maladie orpheline . Comme la recherche dans la maladie a été négligée , l'information peut être rare aussi. Une maladie peut être abandonné , ou « orphelins », parce qu'il ya peu d'argent à faire dans la recherche d'un remède . Critères

Les plus grands critères pour l'étiquetage d'une maladie une maladie orpheline implique le nombre de cas signalés . S'il ya moins de 200.000 cas d'une maladie particulière aux Etats-Unis , le potentiel de profit pour les entreprises pharmaceutiques est jugée trop faible , et le coût élevé de la recherche n'est pas considéré comme rentable . Cela entraînera une maladie de tomber dans la catégorie des orphelins . Pas toutes les maladies orphelines ne sont pas familiers au public . Une maladie peut être bien connue , mais encore orphelins , car il ne se produit plus fréquemment à l'extérieur du tiers monde . Quelques exemples de ce sont le paludisme , la fièvre typhoïde , la tuberculose et le choléra .
Portée

Le nombre de personnes qui souffrent de maladies orphelines dans les États non liée est surprenant . Entre 20 et 30 millions d'Américains aux prises avec une maladie qui est assez rare pour être considérée comme une maladie orpheline . Plus de 6.000 maladies ont été identifiés comme des maladies orphelines . Il ya plus de 2000 organisations de patients dans l'existence qui offrent un soutien aux patients cherchant de l'aide et des réponses concernant ces maladies rares .

Types

Le plus grand pourcentage de orphelin maladies sont de nature génétique . D'autres conditions qui pourraient être étiquetés comme des maladies orphelines sont des infections bactériennes rares ou des virus peu connus . Certaines allergies peuvent aussi être classés comme orphelins . Des exemples de maladies orphelines comprennent la maladie d'Alexander , la carence en ACTH , et l'insomnie fatale familiale .
Traitement

Traiter une maladie orpheline présente de sérieux défis pour le médecin et le patient . Un médecin peut voir un seul cas d'une maladie orpheline dans un an , si cela. Comme il peut y avoir peu ou pas de programmes de traitement à grande échelle pour un particulier maladie orpheline , la thérapie et les médicaments peuvent être difficiles à trouver. Pour certaines maladies , les domaines d'expertise médicale qui sont nécessaires pour le traitement peut être très large . Il est également très peu d'intérêt pour un médecin de se spécialiser ou de consacrer du temps à étudier une maladie orpheline . Tous ces facteurs limitent fortement les possibilités d'un patient .
Soutien

L'Organisation nationale pour les maladies rares travaille à obtenir un financement pour la recherche et le traitement des maladies orphelines . L'organisation fournit également des informations aux patients sur les groupes de soutien et des options médicales concernant leur état . Aide pour les personnes non assurées ou sous-assurées qui souffrent d'une maladie orpheline est également fournie par le NORD .

Incitations

Merci à l'Orphan Drug Act des États-Unis de 1983, des incitatifs fiscaux disponibles pour les organisations qui travaillent sur ​​les essais cliniques pour une maladie orpheline . Cette loi permet également aux entreprises pharmaceutiques qui développent des médicaments pour les maladies orphelines pour commercialiser ce médicament exclusivement pour 7 ans. Plus de 300 médicaments orphelins et les traitements ont été mis au point dans le dernier quart de siècle .