Maladies Orphelines et la FDA

Une maladie orpheline est une maladie qui ne touche qu'un petit nombre de personnes . Quand une maladie n'affecte pas un grand nombre de personnes , il ya moins de financement à trouver des traitements pour cette condition . En 1983 , le Congrès a adopté la Loi sur les médicaments orphelins pour répondre à cette préoccupation . Les médicaments qui traitent une maladie orpheline sont appelés médicaments orphelins . La FDA est responsable de la mise en œuvre de l'Orphan Drug Act et le Bureau du développement Orphan Products gère le programme de subvention . Qu'est-ce qu'une maladie orpheline ?

Selon " produits orphelins ", une maladie orpheline est une maladie rare ou une condition qui affecte moins de 200 000 personnes aux États- Unis. Cela inclut des conditions telles que la maladie de Lou Gehrig , Gilles de la Tourette et l'acromégalie , plus communément connu sous le gigantisme . La plupart, mais non la totalité, des pathologies plus rares sont causés par une anomalie génétique ou d'un défaut . En raison de la rareté de ces maladies , il est souvent très difficile pour les patients de recevoir un diagnostic précis .
Le Orphan Drug Act

Le Orphan Drug Act a été adoptée en 1983 . Cette loi a donné des incitations financières aux entreprises de rechercher, développer et les médicaments orphelins de marché pour les maladies rares . Selon "The Orphan Drug Act : mise en œuvre et de l'impact , " les compagnies pharmaceutiques en développement de médicaments orphelins sont admissibles à recevoir de l'argent de la subvention pour les essais cliniques ainsi que jusqu'à cinquante pour cent du coût des essais cliniques humains. La société va également avoir des droits exclusifs de commercialisation pendant sept ans .

Efficacité de l'Orphan Drug Act

Depuis la mise en œuvre de l'Orphan Drug Act , le nombre médicaments orphelins de approuvés par la FDA a considérablement augmenté . Selon « produits orphelins : espoir pour les personnes atteintes de maladies rares », dans les dix années précédant la mise en œuvre de l'Orphan Drug Act , à seulement 10 nouveaux médicaments ont été approuvés par la FDA . Depuis 1983 , plus de 250 nouveaux médicaments orphelins ont été approuvés et sont sur ​​le marché pour les patients atteints de maladies rares .
Programme de subventions

Bureau de la FDA de Orphan Products Development ( OOPD ) est chargé d'examiner toutes les demandes de subvention en vertu de la Loi sur les médicaments orphelins . Selon le « Bureau de la FDA de produits orphelins , " environ 14,2 millions de dollars en argent de la subvention est disponible . Le OOPD recueille également des informations sur les médicaments orphelins et de nouveaux médicaments encore en phase de test et distribue que des patients pour les aider à planifier leur traitement et de les informer des nouvelles études cliniques .
Mauvais côté de l'Orphan Drug Act

l'inconvénient de l'Orphan Drug Act , c'est qu'il a créé un monopole pour certaines entreprises pharmaceutiques . Parce que la loi donne à l'entreprise des droits exclusifs de commercialisation pour sept ans, il n'ya pas de concurrence pour réglementer le prix des médicaments . Par exemple , selon "The Orphan Drug Act : Mise en œuvre et impact », un médicament orphelin , alglucérase , peut coûter jusqu'à $ 300 000 par an . Bien que dans de nombreux cas, le prix est similaire à des médicaments non orphelins , dues au facteur d'exclusivité , les patients n'ont pas la possibilité d'acheter une version générique du médicament .