Lentivirus Protocole de transfection

scientifiques américains et européens utilisés lentivirus dans un essai clinique novateur visant à guérir l'adrénoleucodystrophie ( ALD ) , une maladie mortelle du cerveau chez les jeunes garçons qui est causée par un gène muté ALD . Le lentivirus livré une version correcte du gène ALD à deux jeunes patients et en 2009 , les scientifiques ont annoncé qu'ils avaient arrêté la progression de la maladie . Lentivirus

lentivirus sont des rétrovirus , depuis leur information génétique est contenue dans l'ARN plutôt que l'ADN . Ils infectent les cellules humaines et une enzyme particulière convertit leur ARN en ADN , qui s'intègre dans l'ADN cellulaire . Les cellules se répliquent ces gènes , qui font plus de virus qui infectent d'autres cellules .
Modifications

scientifiques modifié les lentivirus . Au lieu de remettre les gènes du virus à une cellule, le lentivirus modifié délivre un gène thérapeutique tel que ALD . Ils ont placé les gènes pour les protéines structurales virales dans les plasmides , qui sont de petits morceaux d'ADN . Un plasmide séparé contient le gène ALD .

Transfection

scientifiques produisent les lentivirus modifiés par transfection . Ils mélangent les plasmides avec des sels ou des lipides qui permettent aux plasmides dans des cellules où ils sont reproduits . Les cellules produisent les protéines structurales virales qui s'auto-assemblent en particules virales , chacune contenant un morceau d'ARN avec le gène de l' ALD . Ces particules modifiées sortent des cellules dans le milieu de croissance , où elles sont collectées à des essais de thérapie génique .
Utilise

Les virus sont un outil populaire pour modifier des cellules pour des utilisations industrielles et de recherche , en plus de la thérapie génique. Par exemple , les cellules peuvent être faites que d'exprimer l'insuline pour la production pharmaceutique ou Green Fluorescent Protein pour le suivi des cellules dans les études de migration .