Les personnes atteintes de mucoviscidose héritent d'informations génétiques défectueuses et ne peuvent pas produire des protéines cftr normales. Les scientifiques ont utilisé la thérapie génique pour insérer des segments d'ADN codant pour la cft manquant

Les scientifiques ont utilisé la thérapie génique pour insérer des segments d’ADN codant pour la protéine CFTR manquante dans les cellules de personnes atteintes de mucoviscidose. Cette approche vise à restaurer la fonction de la protéine CFTR et à corriger le défaut génétique sous-jacent à l’origine de la maladie.

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Maladies génétiques
Maladies génétiques

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