Qu’entend-on par le terme thérapie génique ?

La thérapie génique consiste à modifier la fonction d'un gène ou à introduire du matériel génétique étranger dans des cellules pour traiter ou prévenir des troubles génétiques ou d'autres maladies. Son objectif est de corriger ou de remplacer des gènes défectueux, de réparer des protéines défectueuses ou d'ajouter de nouvelles fonctions aux cellules, rétablissant ou améliorant ainsi leur fonction. Les approches de thérapie génique varient et peuvent inclure le remplacement de gènes mutés, l'introduction de copies fonctionnelles de gènes, la suppression de l'expression de gènes nocifs ou la modification d'éléments de régulation génique. Son potentiel s’étend au-delà des troubles génétiques pour traiter des maladies comme le cancer, les maladies infectieuses et les troubles neurodégénératifs en ciblant les causes génétiques sous-jacentes. Les considérations éthiques et de sécurité, ainsi que les recherches et progrès en cours, sont cruciales dans le domaine de la thérapie génique.