Quels sont les traitements de l'adrénoleucodystrophie ?
_Transplantation de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) :_
La HSCT est le traitement le plus efficace contre l’ALD. Cela implique la transplantation de cellules souches saines, généralement provenant d’un donneur compatible, dans le corps du patient. Les cellules souches du donneur aident à remplacer les cellules défectueuses, incapables de décomposer les acides gras. La HSCT est généralement recommandée pour les patients atteints d’ALD à un stade précoce, en particulier ceux atteints de forme cérébrale infantile.
_L'huile de Lorenzo :_
L'huile de Lorenzo est un mélange de deux acides gras, l'acide oléique et l'acide érucique. Il est utilisé pour traiter l'ALD en réduisant les niveaux d'acides gras à très longue chaîne (AGLCV) qui s'accumulent dans l'organisme et provoquent des dommages. L'huile de Lorenzo peut ralentir la progression de la maladie dans certains cas, notamment lorsqu'elle est commencée tôt.
_Soins de soutien :_
L’ALD peut affecter plusieurs systèmes du corps, c’est pourquoi des mesures de soins de soutien sont essentielles pour gérer les symptômes et améliorer la qualité de vie. Cela peut inclure des thérapies telles que :
- Physiothérapie et ergothérapie pour maintenir le fonctionnement et les compétences physiques.
- Orthophonie pour remédier aux difficultés d'élocution.
- Un soutien nutritionnel pour assurer un apport adéquat en nutriments essentiels.
- Médicaments pour gérer les convulsions et autres complications neurologiques.
- Un soutien psychologique aux patients et à leurs familles pour faire face aux défis émotionnels liés à la vie avec l'ALD.
_Thérapie génique :_
La thérapie génique est une option thérapeutique émergente pour l’ALD. Il s'agit d'introduire une copie fonctionnelle du gène ALD défectueux dans les cellules du patient pour corriger le défaut génétique et restaurer une fonction normale. La thérapie génique en est encore à ses premiers stades de développement, mais elle est prometteuse pour le traitement futur de l’ALD.
Il est important de noter que la disponibilité de traitements spécifiques peut varier selon la région et le système de santé. Consultez un professionnel de la santé spécialisé dans le traitement de l'ALD pour déterminer le plan de traitement le plus approprié en fonction de l'état et des circonstances de la personne.
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