Gene Therapy &La maladie de Huntington
Bien qu'il n'existe aucun remède pour la maladie dégénérative du cerveau connue comme la maladie de Huntington , il ya des options de traitement qui peuvent rendre la vie plus confortable pour le patient et sa famille . Les médicaments sont actuellement utilisés pour traiter les effets de la maladie de Huntington , mais la thérapie génique est à l'étude dans l'espoir qu'il pourrait être en mesure de restaurer le fonctionnement du cerveau et peut-être inverser les effets de la maladie . Quelle est la maladie de Huntington ?
Maladie , ou HD de Huntington , est une maladie du cerveau qui provoque la dégénérescence des neurones génétiquement programmées . Dégénérescence se produit dans certaines zones du cerveau , en particulier dans les zones qui contrôlent l'intelligence , les réponses émotionnelles et mouvement.Les âge d'apparition et la progression de la maladie de Huntington peut varier d'une personne à l'autre.
Causes &Les symptômes
La maladie est généralement transmis de parent à l'enfant via une mutation d'un gène normal . Environ 30.000 personnes aux Etats-Unis sont touchés par la maladie de Huntington , et les enfants de parents HD avoir une chance d'hériter du gène HD de 50 pour cent . Hériter du gène signifie qu'une personne développera la maladie plus tôt ou symptômes later.Early de la maladie de Huntington sont la dépression , sautes d'humeur , l'irritabilité et des problèmes avec la conduite , se souvenir des faits , apprendre de nouvelles choses et prendre des décisions . Comme la maladie s'installe et progresse , la capacité à se concentrer sur une tâche intellectuelle augmente en difficulté . Une personne de HD peut également avoir de la difficulté à avaler et alimentation herself.As d'Octobre 2009, il n'existe aucun remède pour la maladie de Huntington . Il n'existe aucun moyen d'inverser le cours de celui-ci ou de l'arrêter complètement. Cependant, les médicaments et la thérapie génique peuvent aider à contrôler la plupart des problèmes liés à la maladie .
Quelle est la thérapie génique ? Traitement
Gene est le processus l'insertion de gènes spécifiques dans les cellules d'un individu en vue de traiter une maladie . La thérapie génique est typiquement utilisé pour traiter les maladies héréditaires telles que la maladie de Huntington . Son but est de fournir un gène défectueux ou dégénéré avec des gènes d'autres qui sont encore totalement fonctionnel . En Octobre 2009 , la thérapie génique est encore dans les premiers stades de développement , mais il a connu le succès avec certaines maladies héréditaires .
Traitement de la maladie de Huntington avec Gene Therapy
la thérapie génique est attrayante pour les patients de la maladie de Huntington en raison de son potentiel de remplacer les neurones meurent avec ceux qui sont sains , améliorant ainsi et même la restauration de la fonction cérébrale . Animales et humaines pilotes études ont démontré le succès de l'utilisation de cellules souches embryonnaires . Dans les études , les cellules transplantées non seulement survécu , mais a prospéré dans leur nouvel environnement par la croissance et établir des connexions avec d'autres neurones . Cependant , l'utilisation de cellules embryonnaires humaines est controversée , et soulève des questions éthiques . Il est suggéré par certains que les chercheurs HD devront trouver une autre source de cellules neuronales .
Autres options de traitement
Alors que la thérapie génique continue d'être étudié , les médecins et médicale équipes utilisent des médicaments pour aider à gérer les effets de la maladie de Huntington . Parce que la dépression, idées délirantes, accès de violence et les sautes d' humeur sont les effets secondaires les plus fréquents de la maladie , les médicaments anti - psychotiques , les anti -dépresseurs , les tranquillisants et les stabilisateurs de l'humeur sont utilisés . Ces types de médicaments ont souvent des effets secondaires importants , si la plupart des médecins prescrivent le plus bas possible, les patients dose.Because HD peuvent avoir de la difficulté avec les repas en raison de problèmes de circulation , la difficulté à avaler et la mâchoire serrée , il est recommandé que les aliments soient coupés en petits morceaux , ou adoucie ou en purée . Les patients doivent éviter les produits laitiers en raison de leur tendance à augmenter les sécrétions de mucus . Les vitamines et les suppléments nutritionnels sont recommandés pour les patients qui éprouvent des difficultés de consommer suffisamment de calories.As la maladie progresse , pailles pliables pour l'eau potable peuvent être nécessaires , et les tubes d'alimentation peuvent également avoir besoin d'être considered.Because il n'existe aucun remède pour la maladie de Huntington , il sera continuer à progresser , et habituellement dérouler dans son intégralité dans 10 à 30 ans . Dans les derniers stades de la maladie d'un patient devient souvent alité , et sera très probablement mourir d'une insuffisance cardiaque , une pneumonie ou une complication liée . (Voir référence 4 )
