Quelles maladies peuvent être traitées par thérapie génique ?

La thérapie génique est une approche médicale relativement nouvelle qui vise à traiter des maladies en modifiant ou en manipulant les gènes d'un individu. Bien qu’elle en soit encore à ses débuts, la thérapie génique est prometteuse pour traiter une série de maladies, notamment :

1. Troubles génétiques :La thérapie génique peut cibler des mutations ou anomalies génétiques responsables de certaines maladies héréditaires. Les exemples incluent :

- Fibrose kystique :maladie pulmonaire causée par un gène défectueux qui affecte la production de mucus. La thérapie génique vise à délivrer une copie fonctionnelle du gène CFTR pour corriger le défaut.

- Drépanocytose : trouble sanguin héréditaire dans lequel une hémoglobine anormale provoque la formation de globules rouges en forme de faucille. Les approches de thérapie génique se concentrent sur la modification ou le remplacement du gène défectueux.

- Hémophilie :Trouble de la coagulation dû à un déficit en facteurs de coagulation sanguine. La thérapie génique vise à introduire des gènes fonctionnels codant pour les facteurs de coagulation manquants.

2. Cancers :La thérapie génique peut cibler les cellules cancéreuses en modifiant les gènes impliqués dans leur croissance, leur prolifération et leur survie. Certaines applications potentielles incluent :

- Thérapie cellulaire CAR T :Cette approche consiste à modifier génétiquement les propres cellules immunitaires (cellules T) d'un patient pour exprimer des récepteurs qui reconnaissent et attaquent spécifiquement les cellules cancéreuses.

- Thérapie par virus oncolytiques :les virus génétiquement modifiés peuvent infecter et détruire sélectivement les cellules cancéreuses tout en laissant indemnes les cellules saines.

3. Maladies infectieuses :La thérapie génique peut être explorée pour traiter les infections chroniques en ciblant les agents pathogènes en cause ou en renforçant la réponse immunitaire. Les exemples incluent :

- VIH/SIDA :Certaines stratégies de thérapie génique visent à modifier les cellules immunitaires pour les rendre résistantes à l'infection par le VIH.

- Virus de l'hépatite B (VHB) :les approches de thérapie génique se concentrent sur l'introduction de gènes qui inhibent la réplication virale ou renforcent la réponse immunitaire contre le VHB.

4. Troubles neurologiques :La thérapie génique est à l'étude pour traiter les maladies neurodégénératives et les troubles affectant le système nerveux, tels que :

- Maladie de Parkinson :La thérapie génique vise à délivrer des gènes qui régulent la production de dopamine ou protègent les neurones de la dégénérescence.

- Maladie d'Alzheimer :Les approches se concentrent sur le ciblage des gènes impliqués dans la formation et l'accumulation de plaques amyloïdes dans le cerveau.

- Dystrophies rétiniennes :La thérapie génique peut introduire des gènes fonctionnels pour corriger des défauts génétiques dans les cellules de la rétine, rétablissant potentiellement la vision.

5. Maladies de surcharge lysosomale :Il s'agit d'un groupe de troubles provoqués par le déficit d'enzymes qui dégradent certaines molécules. La thérapie génique vise à délivrer des gènes codant pour les enzymes manquantes afin de corriger le défaut métabolique.

Il est important de noter que la thérapie génique en est encore à ses premiers stades de développement et que l’efficacité et la sécurité de diverses approches sont encore en cours d’évaluation par le biais d’essais cliniques. Des recherches et des progrès supplémentaires sont nécessaires avant que la thérapie génique puisse devenir largement disponible pour traiter un large éventail de maladies.