Quelle est la description du fonctionnement de la thérapie génique ?
1. Sélection de vecteurs :
- Un vecteur, qui agit comme transporteur ou système de délivrance, est choisi pour transporter le gène thérapeutique dans les cellules cibles. Les vecteurs peuvent être des virus (tels que des virus adéno-associés), des plasmides, des liposomes ou des nanoparticules.
2. Livraison de gènes :
- Le vecteur porteur du gène thérapeutique est introduit dans les cellules cibles du patient. En fonction de la maladie et du type de cellule cible, l’administration peut se faire par injections, inhalations, traitement ex vivo ou par d’autres méthodes.
3. Transduction ou Intégration :
- Une fois à l'intérieur des cellules cibles, le vecteur transduit ou intègre le gène thérapeutique dans l'ADN de la cellule hôte. La transduction entraîne l’expression transitoire du gène thérapeutique, tandis que l’intégration conduit à l’expression génique à long terme ou permanente.
4. Production de protéines :
- Le gène thérapeutique délivré à la cellule cible produit le produit protéique souhaité qui était auparavant déficient ou défectueux. Cette protéine restaurée ou nouvellement introduite peut corriger un défaut génétique, moduler la réponse immunitaire ou inhiber les voies pathogènes.
5. Effet thérapeutique :
- Grâce à la production de protéines fonctionnelles, les cellules commencent à fonctionner normalement ou présentent un comportement modifié. Cela peut atténuer les symptômes de la maladie, ralentir la progression de la maladie ou potentiellement conduire à un remède en s’attaquant à la cause génétique sous-jacente.
La thérapie génique recèle un grand potentiel pour traiter des maladies pour lesquelles les options de traitement conventionnel sont limitées, en particulier les troubles génétiques, les déficits immunitaires graves, les maladies héréditaires de la rétine, certains cancers et certaines maladies neurodégénératives. Cependant, les approches de thérapie génique font encore l’objet de recherches et d’essais cliniques approfondis pour garantir leur sécurité, leur efficacité et leurs effets à long terme avant une application clinique généralisée.
- Maladies génétiques étranges
- Quelle est la probabilité qu’un homme porteur de l’allèle de la maladie qui épouse une femme homozygote récessive ait une progéniture atteinte de la maladie ?
- Quel est un exemple d’un bon effet d’une mutation ?
- Comment sont des traits récessifs hérités
- Qu’est-ce qu’une maladie héréditaire ?
- Qu'est-ce qu'un trait ?
